Egal ob Blut-, Plasma- oder Thrombozytentransfusionen: Sie alle retten jedes Jahr Millionen von Leben. Blutspenden sind vor allem zur Deckelung des dringenden Bedarfs in Krankenhäusern notwendig, beispielsweise bei Blutungen. Unverzichtbar sind sie allerdings auch für die Behandlung von fast 150 hämatologischen und onkologischen Erkrankungen, wie Sichelzellenanämie und Leukämie, die ein Drittel der Krebserkrankungen im Kindesalter ausmachen.
Anämie (Blutarmut) ist nach wie vor die häufigste Bluterkrankung. Bei dieser Krankheit mangelt es an rotem Blutfarbstoff (Hämoglobin). Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation (WHO) sind davon 1,62 Milliarden Menschen betroffen, was fast einem Viertel der Weltbevölkerung entspricht.
Dennoch mangelt es noch immer an relativem Verständnis für das Thema, wie eine ungewöhnliche Entdeckung verdeutlicht. Eine Forschungsarbeit, die in der Fachzeitschrift „The Lancet“ veröffentlichte wurde, kam zu einem erschreckenden Ergebnis. Die Schätzungen der Studie ergeben, dass 2017 etwa 11 Millionen Menschen an einer Sepsis gestorben sind – mehr als an Krebs. Diese Schätzung, die doppelt so hoch ist wie bislang von Fachleuten angenommen, würde bedeuten, dass einer von 5 Todesfällen weltweit auf das Konto einer Sepsis geht.
Wissenschaftlicher Fortschritt
Gentherapien sind echte medizinische und technologische Innovationen, die in letzter Zeit die Art und Weise der Behandlung bestimmter Blutkrebsarten verändert haben. Zwei Medikamente werden derzeit zur Behandlung der akuten prä-B-Zell lymphoblastische Leukämie und des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms eingesetzt – zwei seltene, aber besonders aggressive Formen der Bluterkrankung. Sie sind besser bekannt als CAR-T-Zellen und werden für Patienten empfohlen, die auf herkömmliche Methoden nicht anspringen, wenn sie einen Rückfall erleiden.
Nach den vorliegenden klinischen Daten wird die 12-Monats-Überlebensrate durch die Behandlung mindestens vervierfacht. Mehrere komplette Remissionen wurden bereits im ersten Monat der Behandlung beobachtet. Der erste Patient, der vor etwa zehn Jahren in den USA behandelt wurde, ist inzwischen vollständig geheilt. Das ist erfreulich, doch es gibt auch schlechte Nachrichten: Das immense Heilungspotenzial hat den Preis auf mehrere hundert Millionen US-Dollar klettern lassen – für eine einzige Injektion.
Die Gentherapie könnte sich ebenfalls bei der Behandlung von Hämoglobinstörungen bewähren, von denen jährlich mehr als 330.000 Kinder, vor allem in Afrika, betroffen sind. Zu den am weitesten fortgeschrittenen Projekten gehören Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics, die vielversprechende klinische Studien bei Beta-Thalassämie, also der Störung der Bildung des roten Blutfarbstoffes, und Sichelzellenanämie durchführen.
Die eingesetzte Technik ermöglicht es, den Gendefekt zu identifizieren, zu zerlegen, zu korrigieren und die Modifikation mit einer molekularen Schere einzufügen. Auf dem Jahreskongress der American Haematology Society wurden die neuesten Ergebnisse vorgestellt, die bei sieben Thalassämie-Patienten zu einer Verringerung der Transfusionsabhängigkeit und bei drei Sichelzellanämie-Patienten zum Verschwinden des Akutzustands führte. Diese Gentherapie mittels Genom-Editierung, die demnächst an einer Kohorte von 90 Personen getestet werden soll, könnte eine Chance auf Heilung für Millionen von Patienten sein.
Entlohnung als ethische Frage
Trotz der Fortschritte in der Forschung kann jedoch kein Medikament das menschliche Blut ersetzen. Nach Angaben der WHO werden jährlich 118,5 Millionen Blutspenden gesammelt. Das mag nach viel klingen, doch dieses Niveau gilt als „höchst unbefriedigend“. Thrombozyten halten nur sieben Tage, während rote Blutkörperchen 42 Tage und Plasma 360 Tage haltbar sind.
Um diese Knappheit zu bekämpfen, entlohnen einige Länder bereitwillig Blutspender, darunter die Schweiz, Österreich, Russland und China. Diese Strategie kann sich als effizient erweisen, wie auch in Deutschland, wo ein Drittel der Erwachsenen regelmäßig Blut spendet. In den USA kann jeder Einwohner 104-mal pro Jahr Blutplasma spenden und dabei geschätzte Einnahmen von 3.120 US-Dollar erzielen. Laut der New York Times wurde dieser „Markt“ 2017 auf 21 Milliarden US-Dollar geschätzt.
Doch das Prinzip der Entlohnung von Blutspenden ist umstritten und findet keine einheitliche Unterstützung. Hinter den ethischen Fragen stehen auch Fragen nach der Rückverfolgbarkeit und Sicherheit der Spenden. Angeführt von der WHO empfehlen die großen internationalen Gremien ein systematisches Screening auf HIV, Hepatitis B und C sowie Syphilis vor jeder Transfusion.
Die Suche nach künstlichem Blut
Japanische Forscher behaupten, die ultimative Lösung gefunden zu haben. Sie wollen, künstliches Blut aus roten Blutkörperchen und Blutplättchen hergestellt haben. Diese Entdeckung hätte mehrere Vorteile: Der Blutersatz ist universell einsetzbar, da er ohne Antikörper oder Antigene entwickelt wurde. Es kann daher allen Patienten transfundiert werden, unabhängig von ihrer Blutgruppe. Außerdem kann das Ersatzprodukt bei normalen Temperaturen über ein Jahr lang konserviert werden.
Der im Labor entwickelte Prototyp wurde an Kaninchen getestet, die an einer Bluterkrankheit litten. Die Ergebnisse sind relativ aussagekräftig: 6 der 10 getesteten Tiere überlebten den Versuch, was der Erfolgsquote von natürlichen Bluttransfusionen gleicht. Es wurden keine Nebenwirkungen oder Gerinnungsprobleme festgestellt. Im nächsten Schritt müsste nun die Wirksamkeit des Verfahrens beim Menschen nachgewiesen werden und der Herstellungsprozess industrialisiert werden.
Mit diesen beiden Herausforderungen sieht sich auch das französische Biotech-Unternehmen EryPharma konfrontiert. Die vielversprechende Technik zur Herstellung roter Blutkörperchen aus Kulturen würde es dem Konzern ermöglichen, das Äquivalent von 100 Blutspenden aus einer einzigen Stammzellprobe zu entwickeln. Das Unternehmen geht davon aus, den Beweis für ein robustes Konzept erbracht zu haben und hofft, bis zum Ende des Jahrzehnts mit der Massenproduktion beginnen zu können.